rettsendromu.com

**ÖNEMLİ**
Merhabalar,

Acadia firması tarafından Rett Sendromunda bazı semptomların tedavisinde Trofinetide isimi verilen ilacın kullanımına yönelik yapılan testlerde 3'ünci aşamanın tamamlandığı ve önemli yol kat edildiğine dair basın açıklaması dün gece yapıldı.

International Rett Syndrome Foundation tarafından finanse edilen çalışmanın sonuçlarına ilişkin basın açıklaması ve sonuç değerlendirmesi Türkçe çevirisi: https://rettsendromu.com/files/Trofinetide_Faz3_TR.pdf?_t=1638868963 adresinde yer almaktadır.

Basın açıklaması İngilizce metin: https://rettsendromu.com/files/Trofinetide_Faz3_en.pdf?_t=1638868984 adresinde yer almaktadır.

IRSF'nin açıklaması https://www.rettsyndrome.org/acadia-topline-results/?fbclid=IwAR3tRDfPQ7QkN8toGFrL0osIfFgx2EAH5HNrgp85FZK_a-4XwUilYN7iMC4 adresinde yer almaktadır.

Trofinetide orjinal olarak kafa bölgesindeki yaralanma sonucu beyin hasarı oluşan hastaların iyileşme sürecini desteklemek için yapılan bir araştırmada bulunmmuş ve Rett Sendromu'nun bazı semptomlarını ortadan kaldıran bir protein bazıdır. İlacın temelinde IGF-1 (Insulin-like growth factor - insulin benzeri büyüme faktörü) ismi verilen protein yer almaktadır.

İlaç sinir beyindeki sistemindeki hücreler arasında(snaps'ler) rett sendromunda iletilemeyen emir/komut iletimini sözle görülür şekilde arttırmaktadır.

Bu iletişim artışı sonucu Rett Sendromu hastalarda basit komutlara tepki verme/uygulama (apraksia'nın azalması yada ortadan kalkması olup, Rett Sendromunda bilişsel seviyienin artması ve öğrenmenin en büyük engelidir) ve sterotipik el hareketlerinde gözle görülür azalma/anlamlı el kullanımının artması gözlemlenmiştir.

İlaç Rett Sendromunu tedavi etmemekte, bazı semptomları ortadan kaldırmaktadır.

Basın bildirisinde de belirtildiği üzere 2022 yılının ilk yarısında yeni ilaç olarak piyasaya sürülmek amaçlı ABD'de başvuru yapılması planlanmaktaymış. Ticari ürün olarak piyasaya sürülmesi ABD ilaç ve gıda dairesi'nin (FDA) incelemelerinin bitmesi sonrasında olacaktır. Bunun ne zaman sürülebileceğine ilişkin bir açıklama yapılmamıştır ancak online toplantıda resmi olmayan beklentilerinin 2023 yılı başı olduğu ifade edilmiştir.

Acadia Pharmaceuticals Announces Positive Top-line Results from the Pivotal Phase 3 Lavender Trial of Trofinetide in Rett Syndrome - International Rett Syndrome Foundation Acadia Pharmaceuticals Inc. today announced positive top-line results from the pivotal, Phase 3 Lavender™ study evaluating the efficacy and safety of trofinetide in 187 girls and young women aged 5-20 years with Rett syndrome. The 12-week placebo-controlled study demonstrated a statistically signi...

Merhabalar,
Av. Feridun Çakır tarafından hazırlanmış ve yeni düzenlemelere göre güncellenmiş “Temsil, Velayet ve Vesayet” başlıklı Bilgi notuna web sitemiz www.rettsendromu.com
kaynak dökümanlar sayfasından ulaşabilirsiniz.

Dökümanın direkt linki aşağıda yer almaktadır. Doküman PDF formatındadır. http://www.rettsendromu.com/files/Temsil_velayet.pdf

www.rettsendromu.com

Rett Syndrome vakfı (ABD) ve Masstricht Üniversitesi işbirliği ile hazırlanan ve Sn. İpek Çorumlu katkıları ile Türkçeye çevirdiğimiz “Rett Sendromu İletişim Rehberi” kitabına aşağıdaki linkten erişebilirsiniz.
Kitap PDF formatındadır.

Kaynak Dokümanlar – Rett Sendromu Aşağıda yer alan kaynak doküman ve bilgiler, uluslararası genel kabul görmüş uzmanlar tarafından hazırlanmış ve “Bilgi Amaçlı” dokümanlardır. Kaynaklarda yer alan bilgilerin uygulanması ve etkisi her bir birey için farklılık gösterebilir. Uygulamadan önce hekiminize/fizyote...